美國Portal公司推出的遞送平臺采用納米級硅膜孔隙技術，通過精準可控的細胞膜"擠壓"作用，瞬時形成可逆的膜通道，實現多類型生物大分子的高效低損遞送。該平臺不僅在常規(guī)細胞系中較高轉染效率，，更在原代細胞和干細胞等難轉染細胞中達到70%-80%的遞送效率，同時將細胞損傷控制在較低水平，這項兼具高效率與高細胞活性的創(chuàng)新技術，為細胞治療產品的工業(yè)化生產、精準基因編輯工具的遞送以及高通量藥物篩選等應用場景提供了突破性的解決方案。

技術優(yōu)勢

1. 廣泛的細胞類型兼容性

支持多種細胞類型，包括敏感細胞（如T細胞、NK細胞、iPSCs、HSCs等）和難以轉染的原代細胞。

2. 多樣化的遞送物質

可遞送多種復雜物質，包括mRNA、siRNA、蛋白質、CRISPR RNP、抗體、小分子、病毒、碳納米管等，覆蓋基因編輯、細胞治療和藥物篩選等多種應用場景。

3. 全面的遞送能力

支持抗體、siRNA與納米顆粒等多種功能分子的同步遞送，實現多靶點協同治療，顯著提升基因編輯效率和治療效果。

4. 高效且低毒性

機械遞送（Mechanoporation）技術相比電穿孔（Electroporation）顯著減少細胞基因表達紊亂，保持細胞活力和正常功能（如T細胞增殖、干細胞多能性）。

5. 高通量（HTS）與自動化集成

支持化合物的大規(guī)模篩選，兼容自動化平臺，可無縫集成到現有實驗室自動化或GMP生產設備中。

6. 簡化工作流程與成本優(yōu)勢

無需病毒載體或復雜預處理，降低細胞治療生產成本。支持全血直接工程化，避免細胞分選步驟，實現床邊快速生產。

應用領域

1. 細胞與基因治療（CGT）

2. 藥物開發(fā)與篩選

3. 疫苗與免疫調節(jié)

4. 再生醫(yī)學

Portal 矩陣：覆蓋研發(fā)至臨床的全鏈條需求

1. Gateway? ：科研級細胞遞送系統

專為細胞基因治療研發(fā)設計，支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白質等多樣化遞送。適用于免疫細胞、干細胞等難轉染細胞，顯著提升基因編輯效率。

2. Galaxy? ：高通量細胞遞送系統

可與自動化平臺無縫集成，滿足大規(guī)?；衔锖Y選需求，助力藥企快速篩選有效候選藥物，降低研發(fā)成本與時間。

3. GMP級模塊化耗材（MilliBooster等）

支持臨床級細胞治療生產，兼容第三方GMP設備，推動產業(yè)化進程。

應用前景：推動更接近臨床的HSC治療新模式

Portal創(chuàng)新遞送平臺不僅適用于mRNA和RNP，還可高效遞送蛋白質、小分子、納米材料等多種生物材料，具備廣泛的應用潛力。該技術有望實現：

快速、規(guī)?；募毎こ袒?

體外停留時間更短，降低細胞應激；

更優(yōu)的細胞存活率與功能維持，進一步提升治療效果。

憑借高效、溫和與多用途的特性，Portal技術為造血干細胞基因編輯與細胞治療提供了一條更可靠、更貼近臨床的創(chuàng)新路徑。